Il mercato delle terapie avanzate - Italia (2024)

1.2 Il mercato globale

Negli ultimi anni sono state sviluppate tecnologie terapeutiche innovative basate su DNA, RNA, cellule e tessuti, invece che su molecole di sintesi chimica. Questo ampio insieme di soluzioni terapeutiche è classificato come Advanced Therapeutic Medicinal Products (***). Le ATMPs sono farmaci veri e propri, derivati dai notevoli progressi compiuti negli ultimi ** anni nel campo delle biotecnologie e dell'ingegneria genetica. Esse mirano a colpire le malattie alla loro radice genetica o cellulare, ridefinendo l'approccio terapeutico verso una personalizzazione mirata al singolo paziente.

Il valore del mercato globale delle terapie avanzate mostra una crescita significativa dal **** al ****, con un tasso annuale di crescita composto (***) del **,**%. Partendo da **,* miliardi di dollari nel ****, si prevede che raggiungerà **,* miliardi di dollari nel ****. Questo rappresenta un incremento del ***% nel periodo considerato.

Valore mercato globale delle terapie avanzate Mondo, ****-****, in miliardi di US$ GrandViewResearch

La comparsa dei medicinali per terapie avanzate (***) ha trasformato l'industria farmaceutica e il panorama del trattamento delle malattie. Ha aperto nuove strade per il trattamento di malattie incurabili e di diversi tipi di cancro. Il successo di prodotti come Kymriah, Zolgensma e altri è il fattore chiave che guida il mercato. La pandemia di COVID-** ha dato il via all'applicazione di terapie avanzate nella ricerca virologica. Sebbene ...

1.3 Il mercato europeo

Fino ad oggi, in Europa, sono state approvate ** Terapie Avanzate - * di queste sono state poi ritirate dal commercio - principalmente per malattie monogeniche, neoplasie ematologiche e lesioni tissutali. Si stima che saranno almeno ** le terapie avanzate in arrivo entro il ****, con quasi ***.*** pazienti potenzialmente trattabili con una terapia genica o cellulare. Il peso del cancro è in aumento nell'UE. Il numero stimato di nuovi casi diagnosticati nel **** è stato di *,* milioni e *,* milioni di persone hanno perso la vita a causa di esso. E' la seconda causa di mortalità dopo le malattie cardiovascolari. Tuttavia, rimane ancora un'area di elevato bisogno medico non soddisfatto in Europa. Nel ****, l'EMA ha lanciato una nuova iniziativa per aiutare a sviluppare medicinali contro il cancro e costruire competenze preziose in linea con gli obiettivi del Piano europeo di lotta contro il cancro.

Il valore del mercato europeo delle terapie avanzate evidenzia una crescita costante dal **** al ****. Partendo da *,* miliardi di dollari nel ****, si prevede che raggiungerà **,* miliardi di dollari nel ****. Questo rappresenta un incremento del ***% nel periodo considerato, con un CAGR del **,*%.

Valore mercato Europeo delle terapie avanzate Europa, ****-****, in miliardi di US$ PharmiWeb

La crescente domanda di terapie innovative sottolinea un cambiamento di paradigma nell'assistenza ...

1.4 Il mercato Italiano

L'innovazione tecnologica nel campo della biotecnologia sta portando a sviluppi significativi nelle terapie avanzate, tra cui terapie geniche, terapie cellulari e medicina rigenerativa. Questi progressi offrono nuove possibilità per il trattamento di malattie finora difficilmente curabili, attirando investimenti e interesse sia dal settore pubblico che privato. Per quanto riguarda il nostro Paese, * Atmp sono rimborsati e in commercio, e altri * sono in fase di valutazione.

Inoltre, l'aumento della prevalenza di malattie croniche e rare stimola la domanda di terapie più efficaci e personalizzate, spingendo ulteriormente la crescita del mercato. Il miglioramento delle infrastrutture di ricerca e sviluppo, insieme a politiche governative favorevoli e incentivi fiscali, sostiene le aziende biotecnologiche nel loro sviluppo. Le biotecnologie sono strettamente legate alle terapie avanzate poiché forniscono le basi scientifiche e tecniche necessarie per sviluppare queste terapie innovative. La ricerca biotecnologica contribuisce alla comprensione dei meccanismi biologici alla base delle malattie e alla progettazione di nuove modalità di trattamento. Di conseguenza, la crescita del settore biotecnologico favorisce l'espansione del mercato delle terapie avanzate, creando un circolo virtuoso di sviluppo e innovazione.

Tra il **** e il ****, il valore del mercato italiano nel contesto dello scenario pieno è previsto aumentare significativamente, passando da ***,* milioni di euro a ****,* milioni di ...

1.5 L'inflazione subita dal settore

L'inflazione ha aumentato i costi di produzione e ricerca nel campo delle terapie avanzate, portando le aziende a rivedere budget e priorità. Nonostante l'aumento dei prezzi dei farmaci e le difficoltà di accesso ai finanziamenti, il settore ha reagito ottimizzando costi, cercando collaborazioni, e adottando tecnologie di automazione per mantenere l'efficienza produttiva. Le aziende hanno anche intensificato le partnership per condividere risorse e accelerare lo sviluppo di nuove terapie, garantendo l'innovazione e l'accessibilità dei trattamenti.

Indice dei prezzi alla produzione dell'industria per la fabbricazione di medicinali e preparati farmaceutici [***] - dati mensili - base ****=*** Italia, ****-****, indice Istat

L'indice dei prezzi alla produzione dell'industria per la fabbricazione di medicinali e preparati farmaceutici in Italia mostra una tendenza al rialzo dal gennaio **** al dicembre ****. Partendo da un valore di ***,* nel gennaio ****, l'indice cresce costantemente fino a raggiungere ***,* a dicembre ****. Questo rappresenta un incremento del *,*% nel periodo considerato. Dopo una stabilizzazione a metà del ****, l'indice riprende a salire in modo più deciso da inizio ****, segnalando un aumento continuo dei prezzi di produzione in questo settore.

2.1 Panoramica della domanda

Negli ultimi anni sono state sviluppate, con finalità terapeutiche, tecnologie innovative non basate su molecole di sintesi chimica, bensì su DNA, RNA, cellule e tessuti. Questo ampio panel di soluzioni terapeutiche viene classificato come Advanced Therapeutic Medicinal Products (***).

Le ATMPs sono una categoria terapeutica in rapida crescita, che offre nuove opportunità per il trattamento, la prevenzione e la diagnosi di patologie considerate ad oggi incurabili (***). Allo stesso tempo, però, questi trattamenti complessi e innovativi pongono sfide specifiche alla progettazione e alla conduzione di studi preclinici e clinici, nonché al loro accesso al mercato.

I farmaci biologici di questa nuova frontiera per la medicina personalizzata sono classificati in quattro categorie principali:

Terapia genica: I prodotti di terapia genica contengono una molecola di DNA o RNA che consente di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genica. Si cerca di combattere la malattia mirando direttamente alle sue basi genetiche, o fornendo all’organismo una copia corretta del gene difettoso, o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento nelle cellule colpite dalla mutazione, oppure utilizzando l’editing genomico, procedura che permette di correggere un gene difettoso senza doverne fornire una copia sana dall’esterno. La procedura può avvenire:

In vivo: il gene ...

2.2 Distribuzione geografica della domanda

La distribuzione geografica della spesa per gli ATMP in Italia mostra una forte concentrazione in alcune regioni, con la Lombardia in testa con ** milioni di euro, seguita dal Lazio con *.* milioni e dall'Emilia-Romagna con *.* milioni. Regioni come Piemonte, Veneto, Toscana e Sicilia mostrano una spesa moderata tra *.* e *.* milioni. Altre regioni come Valle d'Aosta, Molise e Basilicata non registrano alcuna spesa, mentre regioni come Trentino-Alto Adige, Abruzzo e Sardegna mostrano una spesa molto bassa, inferiore a un milione. Questa distribuzione evidenzia un'impegno variegato e non uniforme nell'adozione degli ATMP tra le diverse regioni italiane.

Per la spesa pro-capite la Liguria e la Lombardia guidano la classifica con *.** e *.** euro rispettivamente, seguite da Umbria con *.** euro. Al contrario, regioni come Valle d'Aosta, Molise e Basilicata non registrano alcuna spesa. Trentino-Alto Adige e Sardegna mostrano spese molto basse, rispettivamente di *.** e *.** euro. Altre regioni come Friuli-Venezia Giulia, Emilia-Romagna e Toscana hanno spese comprese tra *.** e *.** euro, mentre regioni come Lazio, Sicilia e Calabria si attestano tra *.** e *.** euro. Questi dati riflettono una variabilità notevole nell'investimento pro-capite in ATMP tra le diverse regioni italiane.

2.3 Interesse online per le terapie avanzate

Le ricerche online sulle terapie CAR-T e geniche in Italia dal luglio **** al giugno **** mostrano tendenze divergenti e dinamiche interessanti. Le ricerche sulle terapie CAR-T partono da un indice di **.* a luglio **** e aumentano significativamente fino a raggiungere **.* a giugno ****, con un incremento del ***%. I picchi maggiori si osservano a giugno **** e gennaio ****, evidenziando un interesse crescente nel tempo.

Le ricerche sulla terapia genica iniziano con un indice di **.* a luglio **** e presentano fluttuazioni nel periodo, terminando con **.* a giugno ****, rappresentando una leggera diminuzione del *.*%. I valori più alti si riscontrano a dicembre **** e gennaio ****, seguiti da un declino.

Complessivamente, le terapie CAR-T hanno visto una crescita molto più marcata rispetto alle terapie geniche, indicando un aumento significativo dell'interesse per le CAR-T nel corso del periodo esaminato.

*I numeri rappresentano l'interesse di ricerca rispetto al punto più alto del grafico in relazione alla regione e al periodo indicati. Il valore *** indica la maggiore frequenza di ricerca del termine, ** indica la metà delle ricerche. Un punteggio pari a *, invece, indica che non sono stati rilevati dati sufficienti per il termine.

Andamento delle ricerche online delle terapie CAR-T e geniche Italia, ****-****, indice Google Trends, Elaborazione Businesscoot

La distribuzione geografica delle ricerche ...

2.4 Andamento delle principali malattie trattate dalle terapie avanzate

Tra il **** e il **** in Italia, le principali cause di morte per le quali sono indicate le terapie avanzate mostrano tendenze differenti. I tumori maligni sono la causa predominante, con un numero in calo da ***.*** nel **** a ***.*** nel ****, una diminuzione del *%. Anche le malattie ischemiche del cuore mostrano una riduzione significativa, passando da **.*** a **.***, con un calo del **%. Le malattie croniche delle basse vie respiratorie vedono una diminuzione del **%, da **.*** a **.***. D'altro canto, i decessi per diabete mellito aumentano del **%, da **.*** nel **** a **.*** nel ****, con un picco di **.*** nel ****. Le malattie del sistema nervoso e degli organi di senso mostrano un incremento del *%, da **.*** a **.***, con un picco di **.*** nel ****. Questi dati evidenziano una riduzione generale nei decessi per alcune malattie croniche, mentre altre come il diabete mellito e le malattie del sistema nervoso mostrano un trend opposto.

Principali cause di morte indicate per le terapie avanzate Italia, ****-****, in numero Istat

Nel ****, in Italia, i decessi a causa di tumori maligni mostrano una forte correlazione con l'età, aumentando significativamente nelle fasce più anziane. Nei bambini e adolescenti (***), i decessi sono relativamente bassi, con un massimo di ** casi nella fascia **-** anni. Nelle fasce di età successive, i numeri crescono progressivamente: ...

2.5 Nuovi trend nella domanda

I nuovi trend nella domanda delle terapie avanzate, come le terapie geniche, le terapie cellulari e le terapie con RNA, sono influenzati da vari fattori tecnologici, regolatori e di mercato. Ecco una panoramica dei principali trend attuali:

*. Crescita Esponenziale della Domanda

Aumento delle Malattie Rare: C'è una crescente consapevolezza e diagnosi delle malattie rare, molte delle quali sono obiettivi delle terapie avanzate. Invecchiamento della Popolazione: L'aumento della popolazione anziana sta spingendo la domanda di terapie per condizioni croniche e degenerative.

*. Progresso Tecnologico

CRISPR e Editing Genomico: Le nuove tecnologie di editing genetico, come CRISPR, stanno accelerando lo sviluppo di terapie personalizzate per una vasta gamma di malattie. Terapie a Base di RNA: Dopo il successo dei vaccini mRNA contro il COVID-**, c'è un crescente interesse per le terapie basate su RNA per altre malattie.

*. Personalizzazione delle Terapie

Medicina Personalizzata: Le terapie avanzate sono spesso personalizzate per adattarsi al profilo genetico del paziente, migliorando l'efficacia e riducendo gli effetti collaterali. Biomarcatori e Diagnostica Avanzata: L'uso di biomarcatori per identificare i pazienti che possono beneficiare maggiormente delle terapie avanzate sta diventando sempre più comune.

*. Accesso e Rimborsabilità

Politiche di Rimborsabilità: I governi e le assicurazioni stanno iniziando a sviluppare ...

3.1 Struttura del mercato Italiano

Dal **** al ****, il numero di imprese attive nel campo delle biotecnologie per la salute in Italia è aumentato costantemente, passando da *** a ***. Questo rappresenta un incremento del **,*% nel periodo considerato. Il **** ha visto un notevole aumento, con un salto da *** a ***, mentre nel **** c'è stato un leggero calo a ***, seguito da una ripresa e crescita continua fino al ****. Questa tendenza positiva indica un settore in espansione, nonostante la lieve flessione del ****.

Numero imprese attive nella ricerca e sviluppo sperimentale nel campo delle biotecnologie [***] Italia, ****-****, in numero Istat

Dal **** al ****, il numero di imprese attive nella ricerca e sviluppo nella biotecnologia della salute in Italia ha mostrato un andamento altalenante. Partendo da *** nel ****, il numero è sceso a *** nel ****, per poi risalire a *** nel **** e raggiungere *** nel ****. Tuttavia, c'è stata una significativa diminuzione a *** nel ****, stabilizzandosi a tale valore anche nel ****. Complessivamente, il numero di imprese è diminuito del **,*%. Numero Imprese attive nella ricerca e sviluppo nella biotecnologia della salute Italia, ****-****, in numero Assobiotec, Elaborazione Businesscoot  

Dal **** al ****, il numero di addetti operanti nel campo della salute della biotecnologia in Italia ha mostrato una crescita iniziale, passando da **** a **** nel ****, seguita da una leggera diminuzione, stabilizzandosi intorno ai **** nel ****. Complessivamente, vi è stato un ...

3.2 Catena del Valore

*. Ricerca e Sviluppo (***)

Scoperta e Innovazione:

Identificazione di malattie e bisogni clinici non soddisfatti. Sviluppo di tecnologie e metodologie avanzate come vettori virali, CRISPR, e scaffold per terapie basate su tessuti.

*. Sperimentazione Preclinica

Test Preliminari:

Conduzione di studi in vitro e in vivo per valutare la sicurezza e l'efficacia iniziale. Ottimizzazione delle dosi e dei metodi di somministrazione.

*. Sperimentazione Clinica

Studi Clinici:

Fase I: Valutazione della sicurezza su un piccolo numero di volontari o pazienti. Fase II: Studi di efficacia su un numero maggiore di pazienti e ulteriori valutazioni di sicurezza. Fase III: Conferma dell'efficacia e sicurezza su larga scala per supportare l'approvazione regolatoria.

*. Produzione e Manifattura

Produzione e Controllo della Qualità:

Produzione su larga scala di vettori e cellule terapeutiche. Implementazione di controlli di qualità rigorosi per garantire la purezza, efficacia e sicurezza dei prodotti.

*. Approvazione Regolatoria

Autorizzazione alla Commercializzazione:

Presentazione dei dati di sperimentazione clinica alle autorità regolatorie (***). Revisione e approvazione delle terapie da parte delle agenzie regolatorie.

*. Distribuzione e Somministrazione

Logistica e Trattamento:

Gestione della catena del freddo per terapie che richiedono temperature controllate. Distribuzione delle terapie ai centri clinici e somministrazione ai pazienti, con monitoraggio post-somministrazione.

*. Monitoraggio Post-Marketing e Accesso

Farmacovigilanza ...

3.3 Gli attori principali del mercato

Le aziende italiane che hanno terapie avanzate approvate in Europa e in Italia, cioè che sono in possesso dell'AIC, autorizzazione all'immissione in commercio, sono le seguenti per la terapia genica:

Fondazione Telethon: Relativa al prodotto Strimvelis, è un'organizzazione che si dedica alla ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. Nata nel maggio ****, ha collaborato allo sviluppo di Strimvelis, una terapia genica ex vivo basata su retrovirus, destinata al trattamento dell'ADA-SCID in assenza di donatori consanguinei. Utilizza una frazione cellulare arricchita di cellule CD**+ autologhe geneticamente modificate, contenenti cDNA codificante per l'ADA umana. La Fondazione Telethon è stata cruciale nel raggiungimento di questa innovazione medica, contribuendo alla sua approvazione come farmaco orfano in Europa e in Italia.

table { width: ***%; border-collapse: collapse; } th, td { border: *px solid #dddddd; text-align: left; padding: *px; } th { background-color: #f*f*f*; } .highlight { background-color: #*B**BC; color: white; } .normal { background-color: white; } .logo { width: **px; }

Novartis: E' un'azienda farmaceutica che opera a livello globale. Specializzata nella ricerca, sviluppo e commercializzazione di trattamenti innovativi, ha creato Luxturna, una terapia genica in vivo per la distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche del gene RPE**. Questo trattamento utilizza un virus adeno-associato per fornire una copia funzionale del gene RPE** direttamente alle cellule retiniche. Luxturna ...

3.4 Start-Up innovative

Nel campo delle terapie avanzate, le innovazioni tecnologiche e scientifiche stanno rivoluzionando il trattamento di molte malattie, in particolare quelle oncologiche. Le terapie cellulari e geniche, i prodotti biologici e i coniugati anticorpo-farmaco sono alcune delle aree che stanno vedendo sviluppi significativi. Queste terapie avanzate mirano non solo a migliorare l'efficacia dei trattamenti, ma anche a ridurre gli effetti collaterali e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Di seguito sono elencate alcune delle start-up più innovative che stanno contribuendo a questo campo con soluzioni promettenti.

Ankyra Therapeutics: Questa start-up con sede negli Stati Uniti sviluppa terapie basate sulla soppressione delle citochine per l'immunoterapia del cancro. La loro piattaforma mira a migliorare l'attivazione del sistema immunitario contro i tumori, riducendo la tossicità e aumentando la sicurezza dei trattamenti​ (***)​.

OXvax: Start-up britannica che sta sviluppando una piattaforma di vaccini contro il cancro basata sulle cellule dendritiche. Utilizzano cellule staminali pluripotenti indotte per generare un nuovo sottotipo di cellule dendritiche con una potente risposta antitumorale​ (***)​.

Catamaran Bio: Situata negli Stati Uniti, Catamaran Bio offre una tecnologia proprietaria per ingegnerizzare e produrre cellule NK con recettori antigenici chimerici (***)​.

Creative Destruction Lab (***)​.

StemBond Technologies: Basata nel Regno Unito, StemBond sviluppa una piattaforma di coltura tissutale ...

4.1 Analisi dell'offerta

Di seguito una descrizione dettagliata delle principali tipologie di offerta di terapie avanzate:

table { width: ***%; border-collapse: collapse; } th, td { border: *px solid black; padding: *px; text-align: left; } th { background-color: #f*f*f*; }

Fonti: [***]

4.2 Prezzi del mercato

I dati dell'Indice dei prezzi al consumo di prodotti farmaceutici in Italia mostrano una tendenza generale al ribasso dal **** al ****. L'indice è sceso da **,* nel **** a **,* nel ****, con una diminuzione complessiva di circa lo *,*%. Tuttavia, l'andamento non è stato uniforme: l'indice ha toccato il punto più basso nel **** a **,*, per poi risalire leggermente negli anni successivi, raggiungendo **,* nel ****. Questo indica una certa stabilità e un lieve recupero negli ultimi anni, dopo il calo iniziale. Per il mercato delle terapie avanzate, questa stabilità recente suggerisce un contesto di prezzi relativamente stabili, utile per pianificare strategie di ingresso o espansione.

Indice dei prezzi al consumo di prodotti farmaceutici [***] per l'intera collettività (***) - medie annue Italia, ****-****, indice Istat

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table { width: ***%; border-collapse: collapse; } th, td { border: *px solid black; padding: *px; text-align: left; } th { background-color: #****cc; color: white; } td:nth-child(***) { background-color: #****cc; color: white; }

table { width: ***%; border-collapse: collapse; } th { background-color: #*B**BC; color: white; font-weight: bold; padding: *px; text-align: left; } td { border: *px solid black; padding: *px; text-align: left; } td:nth-child(***) { background-color: #****cc; color: white; }

Prezzi dei prodotti ATMP:

4.3 Nuovi trend dell'offerta

Il mercato delle terapie avanzate sta evolvendo rapidamente con diversi trend emergenti. Ecco i principali:

Personalizzazione dei Trattamenti: La medicina personalizzata continua a crescere, specialmente nel contesto delle terapie geniche e cellulari. Ad esempio, l'editing genetico CRISPR ha visto un'importante approvazione nel Regno Unito per il trattamento della malattia falciforme e della beta talassemia​ (***)​. Questo approccio personalizzato sta diventando sempre più comune, permettendo trattamenti su misura per specifici profili genetici dei pazienti.

Espansione delle Terapie CAR-T: Stanno vedendo sviluppi significativi per affrontare le sfide attuali. Ad esempio, combinare le terapie CAR-T con vaccini specifici per mantenere una popolazione efficace di cellule CAR-T e utilizzare strumenti di gene-editing per ridurre la tossicità sono nuove strategie in fase di esplorazione​ (***)​.

Riduzione dei Costi e Aumento dell'Accessibilità: Le innovazioni nei modelli di pagamento, come i contratti basati sui risultati e i programmi di assistenza copay, stanno rendendo più accessibili le terapie avanzate nonostante i costi elevati. Ad esempio, AscellaHealth sta implementando soluzioni finanziarie innovative per aiutare i pazienti a coprire le spese di terapie geniche costose​ (***)​.

Trattamenti Multi-Target e Combinati: Le nuove terapie stanno iniziando a bersagliare più marcatori molecolari contemporaneamente, aumentando l'efficacia contro diverse forme di malattie. Inoltre, c'è un crescente interesse per ...

5.1 Regolamentazione delle terapie avanzate

In Italia, la regolamentazione delle terapie avanzate è un sistema complesso che coinvolge numerose leggi e regolamenti per garantire la sicurezza, l'efficacia e la qualità dei prodotti. Le terapie avanzate includono prodotti medicinali di terapia genica, prodotti medicinali di terapia cellulare somatica e prodotti di ingegneria tissutale. Questo processo regolatorio segue le linee guida stabilite dall'Unione Europea, integrate dalle specifiche normative italiane.

Il quadro normativo europeo per le terapie avanzate è principalmente disciplinato dal Regolamento (***) n. ***/****. Questo regolamento definisce i requisiti per l'autorizzazione all'immissione in commercio, la farmacovigilanza, la tracciabilità e la qualità dei prodotti di terapie avanzate. La Direttiva ****/**/CE, relativa al codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, fornisce il quadro generale per i requisiti di sicurezza, efficacia e qualità per tutti i medicinali, inclusi quelli di terapie avanzate.

Come per qualsiasi medicinale, anche lo sviluppo degli ATMP deve essere conforme alla Direttiva ****/**/CE relativamente all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione della sperimentazione clinica di medicinali ad uso umano (***) che prevede norme specifiche per questa tipologia di medicinali, proprio in considerazione della loro complessità.

In Italia, l'ente principale responsabile della regolamentazione dei medicinali è l'Agenzia Italiana del Farmaco (***). La procedura di autorizzazione per le terapie avanzate prevede diversi passaggi:

Per la ...

6.1 Segmentazione del mercato

• Takeda Pharma
• BioMarin Pharmaceutical
• Kite Pharma
• Novartis
• Bristol Myers Squibb
• PTC Therapeutics
• Orchard Therapeutics
• CO.DON AG
• Fondazione Telethon
• Holostem