Le marché des thérapies géniques - France (2023)

1.1 Définition et champ d'application de l'étude

La thérapie génique a un objectif simple, soigner les maladies rares en modifiant les gènes. Le principe de la thérapie génique consiste à insérer des gènes modifiés via un vecteur dans une cellule malade afin d'en modifier le fonctionnement. La réalité est plus complexe et les procédés sont multiples. Elle vise à traiter principalement les maladies génétiques, mais aussi les maladies nouvelles, les cancers et les maladies cardiovasculaires.

Les médicaments de thérapie génique font partie des MTI (médicaments de thérapie innovante). Il s'agit d'un médicament fabriqué à partir de cellules, ou de matériel génétique humain, pour traiter des anomalies cellulaires ou génétiques.

Le marché exige des investissements colossaux pour des résultats encore très aléatoires. Si un premier médicament basé sur la thérapie génique a été développé en Chine en 2003, ce n'est qu'en 2011 qu'une entreprise néerlandaise a été la première à proposer un tel médicament en Occident. En revanche, les possibilités de développement sont très prometteuses car la recherche progresse. Les États-Unis sont sans conteste le leader du marché, avec une quinzaine d'entreprises cotées à plusieurs milliards de dollars chacune. En effet, dans un secteur où l'investissement est crucial, les moyens importants mis en œuvre par les Etats-Unis leur confèrent une position de leader

Dans le domaine des maladies rares , la thérapie génique est relativement récente. Les premiers essais ne datent que des années 1990. Pendant longtemps, ces maladies n'ont pas suscité l'intérêt des laboratoires car elles ne touchent que 5 personnes sur 10 000. Aujourd'hui, les enjeux sont importants et de nombreux laboratoires travaillent sur ces questions. Ainsi, la concurrence se structure, mais reste encore faible en raison de la multiplicité des champs d'application et des contrôles éthiques.

Ancienne pionnière avec l'institut Pasteur, la France est un pays prometteur de la thérapie génique en Europe. Différents MTI sont actuellement développés par des entreprises telles que Cellectis, Généthon, Gensight et Horama dans des sites de production privés ou publics (AP-HP, EFS). Aujourd'hui, la France semble revenir dans la course : l'État a souligné l'importance de retrouver une position de leader dans le secteur, car le pays qui développe un MTI a de bonnes chances de le produire et donc de le mettre sur le marché . Le risque pour la France est de ne pas pouvoir développer assez rapidement ses MII et d'être dépendante dans quelques années des MII américains.

De nombreux laboratoires de recherche sont donc financés par des fonds publics. En l'absence de retombées économiques directes, les entreprises sont peu nombreuses et les synergies public-privé sont fréquentes. Le premier traitement commercialisé en Europe par Uniqure a un coût estimé par patient de plus d'un million d'euros. Face à une telle somme, la recherche et les tests sur l'homme ne peuvent être financés que par les gouvernements, ou par des partenariats avec des entreprises privées (souvent étrangères)